驚人突破|科學家可以消除人類基因的缺陷！
8月7日報道 文/sharon
人們的很多遺傳性疾病大多是無法改變的，但是隨著科學和醫療的進步，似乎很多東西都是可以改變的了。還在擔心先天性疾病，畸形兒的出現？把心放肚子里吧，看看最新研究你就知道了。
據外媒報道，研究人員已經消除了導致數十個人類胚胎出現心臟缺陷的基因缺陷，這一研究取得了驚人的成功。這個研究，是通過在大量正常人類胚胎中使用CRISPR基因編輯技術來研究的，而CRISPR基因編輯技術在當時的研究過程中是備受爭議的。
這是生物學里最熱門的發明，CRISPR基因編輯技術是通過剪斷換基因來改變基因的。大約有40個國家，包括美國和英國，有效地禁止或禁止科學家對嬰兒使用CRISPR基因編輯技術。
但這項發表在《自然》雜志上的新研究表明，CRISPR可能會對有危險性遺傳疾病的生育診所篩查有輔助作用，依靠以前對未知的人類胚胎，是無法做到快速修復有危害性遺傳性疾病基因的。
jin - soo Kim（首爾國立大學合著者）說：“令我驚訝的是，還存在廣泛討論和猜測的研究，我們能和中國人以及韓國研究人員一起合作。”
金姆（jin)和他的同事們將CRISPR基因植入到了數十個捐贈的卵子中，并與一名因心臟肌病與心臟缺陷的攜帶者的精子合在一起。這項研究，可以糾正因基因缺陷導致年輕人心臟病等突發的遺傳疾病，研究對象大約有500人左右。如果你有遺傳病，那么你有50%的可能性會把它傳給你的孩子。
不同于以往的實驗，在胚胎發育后使用CRISPR基因編輯技術，這一實驗要在受精的時候進行。它在72%的胚胎中都成功奏效，可以將有缺陷的基因替換為健康的基因。在這些研究中，基因編輯技術取代了胚胎細胞中每一個細胞的基因，阻止了“嵌合性”——當一些細胞固定下來，而另一些細胞則是沒有固定的。CRISPR并沒有瞄準任何其他基因，在2015年，類似的中國研究沒有成功。
即使在CRISPR基因編輯技術中沒有糾正有缺陷的精子，在沒有成功改變基因的28%的胚胎中，遺傳病仍然會被改變。
最大的發現是，精子中的基因缺陷并沒有被研究人員插入的替代基因修正，而是由卵子中的一個健康基因進行修正。這表明CRISPR基因編輯過程中有強大的和意想不到的修復DNA的人類胚胎自然形成，這是一個以前在小鼠或其他動物身上從未見過的研究。
保羅•諾普弗勒（加州大學戴維斯分校的干細胞科學家）告訴BuzzFeed新聞，“總的來說，這是一個非?？岷土钊梭@訝的結果，尤其是經過編輯的基因運作的得和它正?；蛞粯雍?，但我懷疑這最終會在臨床上使用。生育診所已經可以為50次的基因缺陷篩選胚胎，就像在研究中那樣，然后在體外受精過程中不使用有缺陷的胚胎。”
美國國家科學院去年發布了一份報告，使用CRISPR基因編輯技術將永久改變遺傳基因，所以敦促人們使用這項技術時要謹慎——這正是新研究所做的事情。許多科學家和生物倫理學家還是擔心這種方式以后會對孩子造成意想不到的傷害，這就是為什么這項研究旨在盡早阻止胚胎發育。到目前為止，只有三篇發表在中國的研究報告有提到，對人類胚胎的基因改變通過CRISPR基因編輯技術進行了嘗試，結果喜憂參半，效率低下。
本質上，CRISPR基因編輯技術是將一個有基因缺陷的父親版本變成了健康運作的母性基因。但研究人員在這種基因替換是否可能在將來發生逆轉的問題上存在分歧。
Robin lovell - badge（Francis Crick研究所的發展遺傳學家）告訴BuzzFeed News說:“這實際上也在一定程度上起作用了，在這類情況下可能非常有用，但這當然條件是有限制的，因為這意味著從父親的版本中改變的只有這一種方式。如果這個缺陷是女人的基因而不是男人的基因，那么這項研究發現的基因編輯技巧就不起作用了。"
然而，Shoukhrat Mitalipov(俄勒岡健康與科學大學的高級作者)不同意這個觀點，他在新聞發布會上告訴記者，他認為這項技術也很可能也會交換一種有缺陷的母性基因。我們仍然有很長的路要走。”曾經這樣做在一個人類嬰兒前。該方法的效率要高于90%。
Marcy Darnovsky（遺傳學和社會中心的生物倫理學家）說：“我認為我們正處于這個研究的關鍵時刻。這些研究人員真的把這項技術發展得很好了，如果我們真的想要繼續研究下去的話，就要堅持。”即使他過去曾批評過工程學遺傳基因。（sharon)
